美国Sloan-Kettering纪念癌症中心Ghassan等的一项关于索拉非尼(sorafenib)治疗肝癌的Ⅱ期研究显示,索拉非尼单药对肝癌有一定疗效。

    在该研究中,137例无法手术切除且从未接受过全身化疗的肝癌患者(男性占71%,中位年龄为69岁,72% Child-Pugh评分为A级,其余为B级)接受索拉非尼(400 mg,2次/日)治疗,每4周为一疗程,每2个疗程评估一次疗效。

    结果显示,3例患者部分有效,8例轻微有效,46例病情稳定≥16周;中位至进展时间(TTP)为4.2个月,中位生存期为9.2个月;3或4级药物相关性毒性包括乏力(9.5%)、腹泻(8.0%)以及手足部皮肤反应(5.1%);Child-Pugh评分A级者与B级者的药代动力学无显著性差异;患者治疗前肿瘤的磷酸化细胞外信号调节激酶(pERK)水平与TTP相关,pERK强表达者TTP时间更长。

    研究者认为,尽管索拉非尼单药治疗肝癌的有效率不是很高,但其疗效与联合化疗的效果相近,而且毒性小,患者耐受性好,其潜在作用机制也支持其与其他抗癌药物联用。